Введение к работе
Актуальность
Неходжкинские лимфомы (НХЛ) в настоящее время являются наиболее распространенными среди всех злокачественных лимфом (Ковынев И.Б, 2006). Заболеваемость злокачественными лимфомами составляет половину (50,6%) от всех злокачественных новообразований лимфатической и кроветворной ткани. При этом каждый третий больной злокачественной лимфомой умирает в течение года после взятия на учет. Одна из особенностей этих опухолей — высокий удельный вес лиц молодого, трудоспособного возраста и детей (57,5% больных имеют возраст до 40 лет). Этот контингент отличается преобладанием высокоагрессивных НХЛ (Новик А.А, 2001; Петров СВ., 2000).
Современные схемы полихимиотерапии позволяют получить большой процент ремиссий. Так, лечение диффузной В-крупноклеточной лимфосаркомы (ДБККЛ) у детей курсом полихимиотерапии (ПХТ) NHL-BFM-90 позволяет получить до 83% ремиссий, а общая пятилетняя выживаемость достигает 85%. При этом у взрослых пациентов, получавших модифицированный курс NHL-BFM-90 (mNHL-BFM-90), 2,5-летняя общая выживаемость составляет 74%. В свою очередь при волосатоклеточном лейкозе стойкие полные ремиссии достигаются у 99% больных (Магомедова А. У., 2006; Аль-Ради Л.С., 2007). Вместе с тем по данным ГНЦ РАМН стоимость современных схем полихимиотерапии исчисляется сотнями тысяч рублей за один цикл. В связи с этим во многих клиниках из-за недостаточного финансирования уменьшают дозы препаратов, увеличивают интервалы между приемами и применяют монотерапию, что влечет за собой появление резистентных форм и учащение рецидивов. Вследствие этого достигается результат сомнительный как с клинической, так и с экономической точки зрения.
В настоящее время для оценки эффективности и экономической целесообразности используемых медицинских технологий широко внедряются фармакоэкономические и фармакоэпидемиологические исследования, методики проведения которых подробно изложенные в работах Белоусова Ю.Б., Воробьева П.А., Лопатина П.В., Петрова В.И., Сбоевой С.Г., Ягудиной Р.И. и др.
Исходя из вышесказанного, возникает необходимость в тщательной фармакоэкономической и фармакоэпидемиологической оценке различных схем полихимиотерапии НХЛ.
Цель и задачи исследования
Целью настоящей работы является фармакоэкономическая и фармакоэпидемиологическая оценка фармакотерапии и разработка предложений по оптимизации лекарственной помощи больным НХЛ.
Для достижения поставленной .цели последовательно решали следующие задачи:
Изучить информационный материал, отражающий текущие изменения в подходах к лечению неходжкинских лимфом.
На основе анализа современных подходов к проведению фармакоэкономических и фармакоэпидемиологических исследований обосновать методические подходы к проведению комбинированного ретроспективного фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического исследования НХЛ.
Провести анализ литературных данных по эффективности различных схем ПХТ НХЛ.
Провести фармакоэкономическое исследование лекарственной терапии больных неходжкинскими лимфомами с использованием методов анализа «стоимости болезни», «затраты-эффективность», имитационного моделирования Монте-Карло и определить затраты на лечение различных форм и стадий неходжкинских лимфом, наиболее и наименее затратные и рациональные схемы лечения.
Провести фармакоэпидемиологическое исследование использования лекарственных средств (ЛС), применяемых при лечении НХЛ.
Разработать методические подходы к определению потребности в ЛС и объема затрат на лечение больных НХЛ по данным фармакоэкономических и фармакоэпидемиологических исследований.
Объект, материалы и методы исследования
Объектом настоящего исследования являлась фармакотерапия больных НХЛ. Предметами настоящего исследования являлись заболеваемость НХЛ, смертность от НХЛ, эффективность курсов ПХТ НХЛ, затраты на лечение и объем лекарственного обеспечения больных НХЛ.
Материалами для исследования служили: медицинская документация (истории болезни больных НХЛ), формы статистической отчетности о состоянии здоровья населения и деятельности учреждений здравоохранения по злокачественным новообразованиям, тарифы на оказание платньк медицинских
услуг, цены оптовых дистрибьюторов ЛС, опубликованные отчеты о клинических исследованиях различных схем ПХТ НХЛ и другие литературные данные.
В ходе исследования были использованы следующие методы: фармакоэкономические методы («затраты-эффективность», «стоимость болезни»), фармакоэпидемиологические (исследование использования лекарственных средств, ретроспективное когортное исследование, определение потребности в ЛС), статистические (метод случайной выборки, статистическая оценка достоверности полученных результатов, имитационное моделирование Монте-Карло), общенаучные (выкопировка данных, группировка, типологизация, классификация, систематизация, анализ, синтез) и др.
Научная новизна
С использованием современных методов фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа разработаны и апробированы методические подходы к совершенствованию лекарственного обеспечения больных НХЛ, позволяющие научно обосновать выбор схемы ПХТ с позиции эффективности, стоимости и с учетом особенности терапии НХЛ; определить структуру затрат на лечение больных и выявить основные точки приложения мероприятий по снижению затрат, а также определить потребность в ЛС, используемых для лекарственного обеспечения больных и объем затрат на основании данных о заболеваемости НХЛ.
Определены характерные особенности проведения фармакоэкономических и фармакоэпидемиологических исследований применительно к НХЛ. Разработаны методические подходы к выбору курса ПХТ НХЛ и оптимизации издержек на основании фармакоэкономического анализа с использованием имитационного моделирования Монте-Карло.
По результатам проведенного фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа были выявлены наиболее экономически эффективные схемы ПХТ для диффузной В-крупноклеточной лимфосаркомы (ДБККЛ), волосатоклеточного лейкоза (ВКЛ), лимфомы Беркитта (ЛБ).
Разработана методика определения объема затрат и годовой потребности в ЛС для ПХТ на основании данных по заболеваемости НХЛ и с использованием фармакоэкономического и фармакоэпидемиологического анализа.
Практическая значимость и внедрение результатов исследования
Положения диссертационной работы использованы при разработке федерального стандарта лечения НХЛ, внедрение и использование которого в практике работы врачей-онкогематологов позволит улучшить эффективность лечения в региональных лечебных учреждениях и повысить доступность современных схем ПХТ НХЛ (Справка о внедрении от 12 мая 2008 г. утверждена в ГНЦРАМН).
Материалы диссертации внедрены в учебный процесс на кафедрах: управления и экономики фармации фармацевтического факультета ГОУ ВПО «Казанский государственный медицинский университет» (Акт о внедрении в ГОУ ВПО «Казанский государственный медицинский университет» от 21 апреля 2008), управления и экономики фармации факультета дополнительного профессионального образования и факультета заочного обучения ГОУ ВПО Пермской государственной фармацевтической академии Росздрава (Акт о внедрении в Пермской государственной фармацевтической академии от 24 апреля 2008), организации и экономики фармации ГОУ ВПО «Пятигорская государственная фармацевтическая академия» (Акт о внедрении в ГОУ ВПО «Пятигорская ГФА Росздрава» от 24 апреля 2008).
Результаты исследования использованы при формировании ассортиментной политики отечественной компании по производству биотехнологических ЛС «Биокад». Данные обоснования были учтены при планировании производства генерического лекарственного средства для препарата Ритуксимаб (Акт внедрения от 18.04.2008 утвержден компанией «Биокад»).
Апробация диссертации
Основные положения диссертации были доложены на конкурсе Перспективных научных работ молодых ученых в рамках Российского медицинского форума (Москва, 2007), на симпозиуме «Возможности фармакоэкономики в отечественной системе здравоохранения» в рамках научной программы XV Международной специализированной выставки «Аптека-2007» (Москва, 2007), на конференции «Государственное регулирование в сфере обращения лекарственных средств и медицинских изделий - ФармМедОбращение- 2007»» (Москва, 2007), на пленарном заседании: «Фармакоэкономика и её место в современной системе лекарственного обеспечения населения Российской Федерации» в рамках Н-го конгресса с международным участием «Развитие фармакоэкономики и фармакоэпидемиологаи в РФ» (Москва, 2008), постерной сессии в рамках 10-го
Ежегодного европейского Конгресса ISPOR (Dublin, 2007), XIII - го Ежегодного международного Конгресса ISPOR (Toronto, 2008).
Публикации
Основные положения диссертации изложены в 12 печатных работах в том числе, 2 публикации в международных изданиях.
Связь исследований с проблемным планом фармацевтических наук
Диссертационная работа выполнена в соответствии с планом научных исследований ГОУ ВПО ММА им. И.М. Сеченова и является фрагментом комплексной темы Кафедры организации и управления в сфере обращения лекарственных средств: «Организационно-экономические и социально-психологические технологии в сфере обращения лекарственны средств» (№ гос. регистрации 01.200.118801).
Основные положения, выносимые на защиту
Результаты ретроспективного анализа эффективности различных, схем ПХТ НХЛ.
Результаты анализа затрат на терапию НХЛ и затрат, связанных с лечением осложнений ПХТ НХЛ.
Результаты и методические подходы к фармакоэкономическому анализу схем ПХТ НХЛ с использованием имитационного моделирования Монте-Карло.
Результаты фармакоэпидемиологического исследования использования схем ПХТ НХЛ.
Результаты и методические подходы к расчету объема затрат и потребности в ЛС на лечение первичных больных НХЛ.
Объем и структура диссертации
