Содержание к диссертации
Введение
ГЛАВА 1. Состояние паллиативного лечения больных с распространенными формами колоректального рака в России и за рубежом ...9
ГЛАВА 2. Клиническая характеристика больных и методы исследования ...37
2.1. Общая характеристика больных 37
2.2. Методы исследования 44
ГЛАВА 3. Методологические аспекты комплексной оценки эффективности хирургического и комбинированного лечения больных с распространенными формами колоректального рака 48
3.1. Качество жизни как ведущий критерий оценки эффективности лечения в онкологии 48
3.2. Комплексный подход к формализации критериев эффективности паллиативного лечения больных распространенными формами колоректального рака (собственные исследования) 53
ГЛАВА 4. Оптимизация алгоритмов комбинированного лечения больных распространенными формами колоректального рака методом комплексного клинико-экономического мониторинга (собственные исследования) 68
4.1. Отраслевой стандарт «Клинико-экономические исследования. Общие положения» ОСТ 91500.14.0001-2002 70
4.2. Клинико-экономический анализ в онкологии 75
4.3. Дерево решений и цепь Маркова для РКРР 80
Заключение 92
Выводы 101
Практические рекомендации 101
Список литературы 103
Приложение
- Состояние паллиативного лечения больных с распространенными формами колоректального рака в России и за рубежом
- Общая характеристика больных
- Качество жизни как ведущий критерий оценки эффективности лечения в онкологии
- Отраслевой стандарт «Клинико-экономические исследования. Общие положения» ОСТ 91500.14.0001-2002
Введение к работе
Одним из наиболее приоритетных направлений современной клинической онкологии в большинстве развитых стран является совершенствование методов комплексного лечения больных распространенными формами ЗНО. Поэтому паллиативное лечение в настоящее время является неотъемлемым компонентом комплексного лечения онкологических больных (Новиков Г.А., 2006). Неуклонный рост числа больных ЗНО различных локализаций, в том числе колоректальным раком (3-е место среди злокачественных новообразований ЖКТ), включая первично-диссеминированные и метастатические формы, обусловливает актуальность исследований, связанных с поиском путей оптимизации алгоритмов хирургического и комбинированного лечения последних (Чиссов В.И., Старинский В.В., Аксель Л.М., 2005).
Несмотря на то, что хирургическое лечение остается основным методом лечения злокачественных опухолей ЖКТ, позволяющим надеяться на увеличение продолжительности и качества жизни больных, неудовлетворительные результаты лечения распространенных форм колоректального рака заставляют онкологов разных стран комбинировать хирургический метод с химиотерапией. Появление на фармацевтическом рынке большого количества новых противоопухолевых препаратов (разных по стоимости и эффективности), и как следствие, возможностей различных комбинаций химиотера-певтических и хирургических методов лечения распространенного колоректального рака (РКРР) подтверждает актуальность разработки системных подходов к оптимизации алгоритмов лечения, позволяющих не только значительно продлить жизнь этого контингента больных, но и, что не менее важно, существенно улучшить качество их жизни.
Однако отсутствие единых подходов к оптимизации различных вариантов лечения РКРР затрудняет проведение клинико-экономического анализа эффективности лечебных мероприятий (Переводчикова Н.И., 2007).
Изучение качества жизни онкологических больных является новой
5 приоритетной областью исследований во всем мире и считается одним из основных критериев клинической эффективности того или иного вида терапии. В случае паллиативного лечения качество жизни является ключевым параметром при оценке результатов. Отметим также, что разработка методов анализа качества жизни представляет собой трудоемкий процесс, который может занимать несколько лет. Во многих странах созданы специальные центры, занимающиеся их изучением (Buxton М., Drummond М., 2003).
Исходя из вышеизложенного, разработка единых подходов к оптимизации алгоритмов хирургического и комбинированного лечения распространенных форм колоректального рака с позиции комплексной оценки критериев эффективности проводимого лечения и клинико-экономического анализа является актуальной задачей современной онкологии, требующей решения.
Цель исследования
Разработка методов оптимизации алгоритмов хирургического и комбинированного лечения больных распространенными формами колоректального рака путем введения единого комплексного критерия оценки эффективности лечения и клинико-экономического мониторинга.
Задачи исследования
Провести анализ структуры и частоты применяемых хирургических и комбинированных методов паллиативного лечения больных с распространенным колоректальным раком.
Определить приоритетность специальных методов лечения больных распространенными формами колоректального рака на основании соотношения сохранения удовлетворительного качества жизни пациентов к общей продолжительности жизни.
Провести комплексный фармакоэкономический анализ соотношения «стоимость - эффективность» и «стоимость-полезность» комбинаций хи-
рургического и химиотерапевтического этапов специального лечения больных распространенными формами колоректального рака. 4. Разработать рекомендации по планированию объема необходимых лечебных мероприятий в рамках паллиативного лечения больных распространенным колоректальным раком.
Научная новизна исследования заключается в том, что впервые:
предложен комплексный показатель эффективности лечения (ПЭЛ), который позволил оценить результаты проведенного паллиативного воздействия с учетом продолжительности и качества жизни, больных распространенным колоректальным раком;
используя предложенный показатель эффективности лечения определены приоритетные комбинации хирургического и химиотерапевтического паллиативного лечения больных с распространенным колоректальным раком, которые обеспечивают качество жизни пациентов на уровне ECOG 0-1, в течение наиболее длительного интервала времени;
предложен новый метод расчета клинико-экономических показателей лечения распространенного колоректального рака, позволяющий сформировать оптимальный с точки зрения экономической целесообразности и эффективности алгоритм лечения.
Основное положение, выносимое на защиту
Проведение клинко-экономического мониторинга соотношения стоимости, эффективности комбинированного лечения, качества жизни больных распространенными формами колоректального рака позволяет определить приоритетность и объем хирургического и химиотерапевтического этапов, а также обоснованность применения дорогостоящих современных химиопрепаратов.
7 Практическая значимость
Предлагаемый в работе методологический подход к оптимизации алгоритмов хирургического и комбинированного лечения больных распространенными формами колоректального рака на основании комплексных критериев оценки эффективности лечения и организации клинико-экономического мониторинга позволит выделить наиболее эффективные комбинации хирургического и химиотерапевтического методов лечения, позволяющие увеличить продолжительность и значительно улучшить качество жизни пациентов и при этом оптимизировать материальные затраты для практического здравоохранения.
Внедрение результатов исследования в практику
Материалы диссертации используются в практической деятельности структурных подразделений системы здравоохранения Смоленской области, в лекционном курсе и на практических занятиях с курсантами ФПДО и ППС СГМА.
Апробация результатов диссертации
Основные положения работы представлены и доложены на X Ежегодной Российской онкологической конференции (Москва, 2007); «Актуальные проблемы лекарственного лечения злокачественных опухолей» (Смоленск, 2007); X Конгрессе с международным участием «Паллиативная медицина и реабилитация в здравоохранении» (Турция, 2008).
В завершенном виде диссертация обсуждена на заседании межкафедрального совещания кафедр онкологии, госпитальной, факультетской, общей хирургии, ГОУ ВПО «Смоленская государственная медицинская академия федерального агентства по здравоохранению и социальному развитию РФ» 25 сентября 2008 года.
8 Публикации
По материалам диссертации опубликовано 11 научных работ.
Состояние паллиативного лечения больных с распространенными формами колоректального рака в России и за рубежом
Двадцать первый век ознаменовался увеличением многих недугов, поражающих население планеты. Первой причиной гибели людей являются сердечно-сосудистые заболевания (33,5%), второе место занимает онкологическая патология (23,5%) [Мерабишвили В.М. 2007, Старинский В.В., 2007, Andersson I, Aspegren К, Janzon L, et al., 2004], приводя к значительной утрате трудового и жизненного потенциала общества. Из общего числа лет, не дожитых населением России до 70- летнего возраста, около одной трети связано с онкологическими заболеваниями [Чиссов В.И., 2007]. В связи с этим, трудоспособным населением страны только в 2006 году потеряно 4,5 млн. человеко-лет жизни. Наибольший урон наносит обществу рак легких (808,2 тыс. человеко-лет), желудка (642,9 тыс.), молочной железы (367,0 тыс.), а в последнее время и колоректальный рак (287,5 тыс.) [Давыдов М.И., Аксель Е.М. 2006, Чиссов В.И., 2007].
Экономические потери обусловлены высокой стоимостью лечения, профилактических и реабилитационных мероприятий, длительной, часто необратимой утратой работоспособности, значительными затратами на социальное обеспечение и страхование. В 2005 году условные экономические потери составили 3,9 млрд. рублей - от рака легкого, 544,8 млн. руб. - желудка, 308,1 млн. руб. - от колоректального рака [Давыдов М.И., Аксель Е.М., 2006].
Внушительны статистические данные 2005 года: в мире под наблюдением находилось более 57 млн. больных с неоплазиями, а вновь выявленные за год случаи составили 9240000. По данным Международного агентства по изучению рака (МАИР) ВОЗ, в мире прогнозируется увеличение числа заболевших злокачественными опухолями с 10 млн. в год в настоящее время до 15 млн. к 2020 году. Одновременно число умерших возрастет с 6 до 9 млн. в год соответственно [Кисличко А.Г., 2005].
Не менее угрожающими выглядят и данные по России: общее число наблюдаемых пациентов превысило 2 млн., (2 212 869 больных, 2006г.), а ежегодно выявляется еще 400 - 450 тыс. больных [Старинский В.В., Чиссов В.И., 2007].
Однако специалистов тревожит не только сам факт все увеличивающегося количества больных, но и данные о несвоевременном выявлении заболевания. У нас в стране почти в 2/3 случаев онкологическая патология диагностируется в распространенных (III - IV) стадиях. Это означает, что эффективные методы радикального лечения (хирургический, химиотерапевтиче-ский, лучевой и др.) могут быть применены не более чем у трети больных, и то с сомнительным прогнозом. Так, например, в России в 2006 году пятилетняя выживаемость больных, страдающих злокачественными новообразованиями, составила 35%, что, к сожалению, значительно ниже, чем в США, где этот показатель в 1994 —2000 годах был равен 59%. Причем, отмечается существенное отличие показателей выживаемости в зависимости от пола: мужчины, перенесшие специальное лечение переживают пятилетний рубеж в 24% случаях, тогда как женщины - в 46% [Старинский В.В., Чиссов В.И., 2007].
Анализ и оценка тенденций показателей заболеваемости, смертности, а также их производных в значительной степени зависит и от локализации опухолей. В России, как и во всем мире в структуре смертности и заболеваемости злокачественными новообразованиями среди мужчин на первом месте стоит рак легкого (РЛ). Следует отметить, что у мужчин смертность от РЛ одна из самых высоких в мире (69 на 100 000) и не имеет тенденции к снижению [Бойко А.В., Черниченко А.В., Дарьялова С.Л., 2006]. Примечательно, что в структуре смертности женщин РЛ занимает лишь восьмое место (7 на 100000) и за последние 20 лет не изменилась. Необходимо отметить, что, по данным американских авторов, выживаемость больных РЛ за тот же период времени осталась так же стабильной, однако в США пятилетняя выживаемость выше, чем в Европе, и для всей популяции составляет 14%. В России этот показатель в 2006 году составил 6% у мужчин и 12% у женщин [Старин-ский В.В., Чиссов В.И., 2007].
На втором месте в структуре заболеваемости и смертности в России стоит рак желудка (РЖ). Так, за 2000 - 2006 г.г. зарегистрировано 314 589 больных РЖ, в том числе со стадией I - 2,9%; II - 13,1%; III - 37,1%; IV -33,9%. В среднем по России больные, отнесенные к IV стадии заболевания по РЖ составляют 42,6%, а величина одногодичной летальности 56%, причем этот показатель практически стабилен на протяжении 90-х годов [Давыдов М.И., Аксель Е.М., 2006,]. Аналогичные данные приводят и американские авторы: в 1994 - 1999 г.г. в США больных с локализованными формами РЖ было зарегистрировано всего 18%; с переходом на регионарные зоны - 31%; с отдаленными метастазами - 36% [Давыдов М.И., Аксель Е.М., 2006, Ста-ринский В.В., Чиссов В.И., 2007], что не может не оказать влияние на эффективность лечения.
По показателям смертности от РЖ как среди мужчин (36,9 на 100 000), так и среди женщин (15 на 100 000) Россия занимает первое место в мире.
Пятилетняя выживаемость больных РЖ не высока. Средний показатель для Европы у мужчин равен 14% (РФ - 7%), у женщин - 36% (РФ - 12%). Агрессивное течение рака желудка, ранняя диссеминация требуют разработки системных методов лечения этого заболевания. Хирургия - пока единственный метод, способный излечить больных РЖ, но лишь в I - II стадиях. Лучевая терапия имеет подсобное значение. Прогресс лекарственной терапии РЖ пока весьма скромен. Трагедия состоит в том, что обусловленные химиотерапией ремиссии длятся 3-4 месяца, полные эффекты регистрируются редко [Гарин A.M., 2005].
Этап диссеминации РЖ - самый трудный для больных. Существует точка зрения у части онкологов, что применение химиопрепаратов в этой фазе заболевания бесполезно [Горбунова В.А., 2005, Herrero Y. at al, 2003, Kar-pen M.S., Kelsen D.P., Teppes Y.A., et al, 2003].
Между тем выполнено несколько кооперированных исследований, в которых сравнивались качество жизни и ее продолжительность при современной поддерживающей терапии и химиотерапии. Поддерживающее лечение включало в себя парентеральное питание, обезболивание, уход и т.д. Медиана выживаемости в этой группе составила 4-5 месяцев, а в химиотера-певтических группах (использовались фторурацил, лейковорин, митомицин) медиана выживаемости была вдвое больше [Herrero Y. at al, 2004].
В последнее десятилетие привлекает к себе особое внимание и коло-ректальный рак. В настоящее время рак толстой кишки (ободочной и прямой) трактуется совместно — и почти всегда применяют термин коло-ректальный рак, рост заболеваемости которого за последние годы отмечается во всех экономически развитых странах мира.
По данным Всемирной Организации Здравоохранения в мире ежегодно регистрируется более 500 тыс. случаев колоректального рака. Наибольшая заболеваемость отмечается в США, Канаде, странах Западной Европы и России. Менее выражен рост заболеваемости в странах Азии и Африки. В Великобритании рак прямой кишки составляет 15% всех злокачественных опухолей, уступая лишь раку легкого [Давыдов М.И., Аксель Е.М., 2006, Старинский В.В., Чиссов В.И., 2007].
Во Франции ежегодно диагностируется 25000 новых случаев колоректального рака. В США в 2003 году зарегистрировано 130200 случаев рака прямой и ободочной кишки. Колоректальный рак занимает второе место в структуре женской онкологической заболеваемости, уступая лишь раку молочной железы, и третье место в структуре мужской заболеваемости после рака предстательной железы и легкого.
Общая характеристика больных
В основу данного исследования было положено изучение результатов паллиативного лечения 714 больных с распространенными формами коло-ректального рака, проведенного в Смоленском областном онкологическом клиническом диспансере с 2000 по 2005 годы и были внесены в базу данных областного популяционного ракового регистра. Следует отметить, что с первично-распространенным колоректальным раком было 397 пациентов, с прогрессом заболевания после радикального лечения - 317. Для доказательства объективности полученных результатов определена проспективная группа больных распространенным колоректальным раком в количестве 36 пациентов, которым паллиативное лечение проводилось с учетом полученных результатов по показателям эффективности лечения в период с 2004 по 2005 год. Данная группа по основным параметрам (полу, возрасту, локализации отдаленных метастазов, гистологическому строению опухоли) была сопоставима с основной.
Из таблицы видно, что основную возрастную категорию составили пациенты старше 56 лет (78,8%).
Диагноз был подтвержден морфологически у всех пациентов. Верификация проводилась при выполнении ректоромано- и колоноскопии с биопсией. Данные исследования являются наиболее информативными методами диагностики колоректального рака. Распределение больных в зависимости от морфологического строения опухоли представлено в таблице 2.
Максимальный удельный вес составили пациенты с умеренно-дифференцированной аденокарциномой, что составило 34,0% от общего количества, высокодифференцированная аденокарцинома встречалась у наименьшего числа больных - 144(20,2%). Кроме того, отмечено, что у пациентов с низко- и недифференцированным морфологическим строением опухоли чаще использовались комбинированные методы специального лечения, в то время как при высокой дифференцировки опухоли - хирургическое лечение.
Отдаленные метастазы были зарегистрированы у 85,2% (608 пациентов); 15,1% (106) - были отнесены к IV клинической группе учета из-за значительного местного распространения процесса (прорастание опухоли в соседние органы и окружающие ткани) и тем самым не подлежащих радикальному лечению (табл.3).
У наибольшего количества пациентов метастазы локализовались в печени - 206 (33,9%), одномоментное поражение легких и печени - 54 (8,9%), множественное поражение органов и систем зарегистрировано у 67 (11,0%) больных. При проведении паллиативной химиотерапии использовались следующие схемы: FOLFOX (фторурацил, лейковорин, оксалиплатин) FOLFIRI (фторурацил, лейковорин, иринотекан) FL (фторурацил, лейковорин) Capecitobine Объем хирургических вмешательств представлен в таблице 5.
Из таблицы 5 видно, что наибольшему количеству пациентов была проведена правосторонняя гемиколэктомия, что составило 20,5% (75), лишь 2,7% (10) больных была выполнена операция Гартмана.
Все группы в период начала наблюдения были сопоставимы по основным исходным параметрам: полу, возрасту, локализации первичной опухоли и метастазов. Уровень качества жизни так же существенно не различался (р 0,05). Степень физической активности была в основном не менее 2 -х баллов по шкале ECOG - ВОЗ или 60-70% по шкале Карновского (табл. 7,8).
У 41,2% пациентов физическая активность составила 60-70% по шкале Карновского (больше 50% дневного времени проводит не в постели, но иногда нуждается в отдыхе лежа). У 10,3% (55) больных - 10-30% (неспособен обслуживать себя, прикован к постели).
Одним из показателей качества жизни является степень выраженности нарушения ночного сна. До начала паллиативного лечения удельный вес больных с выраженным нарушениями ночного сна был равен 40,0%) и 44,4%) соответственно (табл.11,12).
На момент установления диагноза распространенной формы рака, только 19,4% пациентов были способны к нормальной деятельности и имели лишь незначительные симптомы или признаки заболевания. Не отмечали наличие болевого синдрома 12,4%, вместе с тем 87,6% уже принимали обезболивающие средства, при чем 43,7% - сильнодействующие.
Наибольшее их количество было проведено лабораторными методами. Общий анализ крови выполнен 468 пациентам (65,6%), что составило 19,2% (1343) от общего количества исследований. Цитологические и гистологические исследования применялись у 55,5% и 43,7% пациентов соответственно, что составило около 16,1% всех исследований. Для определения степени распространенности опухолевого процесса, оценки качества проведенного лечения применялись рентгенологические (рентгенография — у 59,0% больных, компьютерная томография - у 10,9% пациентов, УЗИ - у 10,2%), эндоскопические (бронхоскопия - у 5,8% больных, гастроскопия - у 25,5% пациентов, ректоскопия- у 70,0%, лапароскопия - у 24,8%).
Удельный, вес лучевых и эндоскопических методов диагностики от общего количества исследований составил 11,5% и 3,2% соответственно, тогда как лабораторные - 74,3%.
Для оценки физического состояния больных, определения степени эффективности проведенных методов паллиативного лечения и анализа качества жизни пациентов применялись клинические, аппаратные и лабораторные методы.
Оценка интенсивности хронического болевого синдрома проводилась по шкале вербальных оценок (0-боли нет, 1-слабая боль, 2-умеренная, 3-сильная, 4-нестерпимая) и по визуально-аналоговой шкале (0-нет боли, 100%-максимальная сила боли).
Эффективность анальгезии оценивалась по динамике показателей шкалы вербальных оценок (в баллах), временному интервалу, через который возникал сильный и нестерпимый болевой синдром после проведенного паллиативного лечения.
Общее состояние и степень физической активности пациентов оценивались по шкале Карновского и ECOG - ВОЗ (приложение 1).
Степень нарушения ночного сна оценивалась по 5-ти больной шкале: 0 баллов - сон не нарушен; 1 балл - незначительное нарушение сна (периодические просыпания); 2 балла - умеренное нарушение сна ( пациент не спит менее 50% ночного времени); 3 балла - значительное нарушение сна (пациент не спит более 50 % ночного времени); 4 балла - полное нарушение сна ( пациент не спит в течении суток). Для оценки качества проведенного паллиативного лечения применялись:
Рентгенологические: рентгенография (скопия) на аппарате Simens (Германия); компьютерная томография на аппарате Somatom компании Simens (Германия); Ультразвуковые (УЗИ) - на аппарате Sigma IRIS 880 (Франция) с применением наружного датчика частотой 3,5 МГц;
Лабораторные исследования проводились по общепринятым методикам; цитологические исследования содержимого полостей и пунктатов различных образований (окраска гематоксилин иозин). Учет пациентов проводился на основе специально подготовленной базы персональных данных областного популяционного ракового регистра, созданной и функционирующей в организационно-методическом отделе Смоленского областного онкологического клинического диспансера.
Качество жизни как ведущий критерий оценки эффективности лечения в онкологии
В Российской Федерации, как и в большинстве развитых стран, развитие методов комплексного лечения онкологических больных является одним из наиболее приоритетных направлений современной клинической онкологии. Вместе с тем, неуклонный рост заболеваемости злокачественными новообразованиями обуславливает наличие значительного контингента больных распространенными формами рака. Поэтому паллиативное лечение в настоящее время является неотъемлемым компонентом комплексного лечения онкологических больных.
В последнее десятилетие в России отмечается неуклонный резкий рост числа больных колоректальным раком (2-е - 3-е место среди злокачественных новообразований ЖКТ), в том числе первично-диссеминированным. Однако, как было отмечено выше, введение в клиническую практику новых ци-тостатиков, а также комбинаций химиотерапевтических и хирургических методов лечения распространенного колоректального рака позволяет не только значительно продлить жизнь этого контингента больных, но и что не менее важно, значительно улучшить их качество жизни.
Изучение качества жизни онкологических больных является одним из новых приоритетных областей исследований во всем мире и считается одним из основных критериев клинической эффективности того или иного вида терапии. В случае паллиативного лечения качество жизни является ключевым параметром при оценке результатов. Отметим также, что разработка методов изучения качества жизни представляет собой трудоемкий процесс, который может занимать несколько лет. Во многих странах созданы специальные центры, занимающиеся их разработкой.
Третьим аспектом актуальности обсуждаемой в данной работе проблемы является бурное развитие новых технологии и фармацевтического рынка с появлением большого числа новых, разных по эффективности и стоимости препаратов, что приводит к неуклонному росту затрат на лечение.
В связи с вышеизложенным, представляется актуальной разработка новых комплексных подходов к формализации критериев эффективности паллиативного лечения больных распространенными формами колоректального рака с позиций доказательной медицины.
Для формирования единого методологического подхода к формализации оценки эффективности проведенных лечебных мероприятий в работе предложено ввести Показатель Эффективности Лечения (ПЭЛ) РКРР. Показатель ПЭЛ «РКРР» принимает ряд значений в зависимости от общего эффекта от проводимого лечения. Общий эффект складывается из следующих составляющих: - критериев эффекта по шкале RECIST; - количества качественно прожитых месяцев жизни (QALM); - побочных эффектов при химиотерапии по шкале токсичности СТС NCIC.
Для расчета ПЭЛ «РКРР» использовался метод динамической идентификации, реализованный в виде специализированного комплекса программ. Прокомментируем основные этапы расчета.
Как было отмечено выше, наиболее трудоемким этапом является оценка качества жизни как индивидуальная для каждого пациента, так и когорт-ной (для выделенной группы больных). Для реализации предложенного подхода вся исследуемая группа больных была разделена на подгруппы в соответствии с критерием эффекта по шкале RECIST и/или степенью выраженности побочных эффектов при химиотерапии (если проводилась) по шкале СТС NCIC. В одну группу были объединены больные с зафиксированным объективным ответом от проводимого лечения и умеренно выраженными побочными эффектами от XT, а также хорошим качеством жизни. В другую группу были объединены больные с продолжающимся- прогрессированием процесса.
Очевидно, что количественно группы изменялись с течением времени от начала лечения. Каждый из анализируемых больных принадлежал к одной из обозначенных групп и при изменении состояния,мог переходить из одной группы в другую с течением времени, например «частичный ответ» - «про-грессирование» и т.д.
Комплексный показатель качества жизни для каждого больного складывается из конечного набора показателей, например общего состояния больного по шкале Карновского и ECOG-ВОЗ, степени выраженности ХБС, степени нарушения ночного сна и т.д. На рисунке 1. показана «миграция» двух показателей качества жизни для одного больного в течение интервала времена, равного 6 месяцам.
Отраслевой стандарт «Клинико-экономические исследования. Общие положения» ОСТ 91500.14.0001-2002
Начиная с 27 мая 2002 года в Российской Федерации (РФ) действует отраслевой стандарт "Клинико-экономические исследования. Общие положения» ОСТ 91500.14.0001-2002. Он является открытой системой, элементы которой могут быть подвергнуты корректировке и дополнению в связи с необходимостью постоянного развития и совершенствования методических подходов к проведению клинико-экономических исследований.
ОСТ 91500.14.0001-2002 был разработан для решения следующих задач: - унификации подходов к проведению и использованию результатов клинико-экономических исследований; - обеспечения безопасности, охраны прав и здоровья испытуемых при проведении клинико-экономических исследований; - охраны прав исследователей; - обоснования выбора лекарственных средств и медицинских технологий для разработки нормативных документов, обеспечивающих их рациональное применение; - унификации разработок базовых программ обязательного медицинского страхования; - формирования взаимосвязанных клинических и экономических требований к эффективности, безопасности, совместимости и взаимозаменяемости медицинских вмешательств и критериев их оценки; - научного обоснования разработки единой системы взаимосвязанных оценок клинических и экономических показателей эффективности медицинских услуг, установление научно - обоснованных требований к их номенклатуре и объему; - экономического обоснования актуализации нормативных документов системы стандартизации в субъектах Федерации, учреждениях здравоохранения, медицинских организациях».
Очевидно, что решение ряда обозначенных выше задач, а именно «...унификации подходов к проведению и использованию результатов кли-нико-экономических исследований; обоснования выбора лекарственных средств; научного обоснования разработки единой системы взаимосвязанных оценок клинических и экономических показателей эффективности медицинских услуг, установление научно - обоснованных требований к их номенклатуре и объему», - диктует необходимость тщательной детализации и стандартизации всех процедур ФЭК анализа с подробным описанием предлагаемых методик его проведения.
Отметим, что здесь и далее все названия зарегистрированных стандартных методов анализа будут приводиться в соответствие с ОСТ 91500.14.0001-2002.
Клинико - экономический анализ - методология сравнительной оценки качества двух и более методов профилактики, диагностики, лекарственного и нелекарственного лечения на основе комплексного взаимосвязанного учета результатов медицинского вмешательства и затрат на его выполнение. Методология клинико - экономического анализа применима к любым медицинским вмешательствам - лекарственным (фармакоэкономика) и нелекарственным способам лечения, методам диагностики, профилактики и реабилитации - для определения экономической целесообразности их использования. Выделяют основные методы собственно клинико - экономического анализа и вспомогательные методы, способствующие получению достоверных и практически значимых результатов. Основными методами клинико - экономического анализа являются: - анализ "затраты - эффективность"; - анализ "минимизации затрат"; - анализ "затраты - полезность (утилитарность)"; - анализ "затраты - выгода". К вспомогательным видам клинико - экономического анализа относятся: - анализ «стоимость болезни»; - моделирование - способ изучения различных объектов, процессов и явлений, основанный на использовании математических (логических) моделей, представляющих собой упрощенное формализованное описание изучаемого объекта (пациента, заболевания, эпидемиологической ситуации) и его динамику при использовании медицинских вмешательств; - анализ чувствительности - анализ, направленный на определение того, в какой степени будут меняться результаты исследования при изменении исходных параметров (колебаниях цен на лекарственные препараты, изменении показателей эффективности, частоты побочных эффектов и т.п.); - дисконтирование - введение поправочного коэффициента при расчете затрат с учетом влияния временного фактора: затраты, которые предстоит понести в будущем, менее значимы, чем понесенные сегодня, и, напротив, выгода, приобретенная сегодня, более ценна, чем предстоящая в будущем.
Анализ "затраты - эффективность" - тип клинико-экономического анализа, при котором проводят сравнительную оценку результатов и затрат при двух и более вмешательствах, эффективность которых различна, а результаты измеряются в одних и тех же единицах (миллиметры ртутного столба, концентрация гемоглобина или других веществ в крови, число предотвращенных осложнений, годы сохраненной жизни и т.п.).
Анализ "минимизации затрат" - частный случай анализа "затраты - эффективность", при котором проводят сравнительную оценку двух и более вмешательств, характеризующихся идентичной эффективностью и безопасностью, но разной стоимостью. Рекомендуется применять анализ минимизации затрат при сравнительном исследовании разных форм или разных условий применения одного лекарственного средства или одной медицинской технологии.
Анализ "затраты - полезность (утилитарность)" - вариант анализа "затраты - эффективность", при котором результаты вмешательства оцениваются в единицах "полезности" с точки зрения потребителя медицинской помощи (например, качество жизни); при этом наиболее часто используется интегральный показатель "сохраненные годы качественной жизни" (QALY).
Анализ "затраты - выгода" - тип клинико-экономического анализа, при котором как затраты, так и результаты представлены в денежном выражении. Это дает возможность сравнивать экономическую эффективность различных вмешательств с результатами, выраженными в различных единицах. К вспомогательным видам клинико - экономического анализа относятся:
Анализ "стоимость болезни" - метод изучения всех затрат, связанных с ведением больных с определенным заболеванием как на определенном этапе (отрезке времени), так и на всех этапах оказания медицинской помощи, а также с нетрудоспособностью и преждевременной смертностью. Данный анализ не предполагает сравнения эффективности медицинских вмешательств, может применяться для изучения типичной практики ведения больных с конкретным заболеванием и используется для достижения определенных задач, таких как планирование затрат, определение тарифов для взаиморасчетов между субъектами системы здравоохранения и медицинского страхования и т.п.
Моделирование - способ изучения различных объектов, процессов и явлений, основанный на использовании математических (логических) моделей, представляющих собой упрощенное формализованное описание изучаемого объекта (пациента, заболевания, эпидемиологической ситуации) и его динамику при использовании медицинских вмешательств. Для моделирования данной предметной области используются методы теории марковских процессов, управления в современных экономических системах.
Моделирование проводится при невозможности получить реальные данные, необходимые для проведения клинико-экономических расчетов в исследовании или наблюдении. Наиболее часто используются следующие виды моделирования: - построение дерева решений; - модель Маркова.
