Введение к работе
Актуальность темы исследования.
Лечение хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей до сих пор является сложной задачей, а мнения специалистов по этому вопросу остаются противоречивыми (Com'gan Jr, 1997, Tarantino М, 2000). Часто не отмечается эффекта от проведенной терапии, и вскоре после достигнутой ремиссии наступает очередной рецидив.
Повторные курсы преднизолон-терапии приводят к развитию серьезных побочных эффектов (Chu YK, 2000). Применение высоких доз внутривенного иммуноглобулина хотя и сокращает время нахождения в стационаре, как правило, приводит только к временному эффекту (Laosombat V, 2000) и существенно повышает стоимость лечения хронической тромбоцитопенической пурпуры. Исследований эффективности интерферона альфа 2-Ь в лечении хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры не много, особенно касательно длительности достигнутой ремиссии. Спленэктомия, по данным литературных источников, оказывается эффективной у 70% детей (Wong GC, 1998). Однако от нее часто отказываются в связи с вероятностью нарушения иммунологической реактивности организма после удаления селезенки.
Наступление рецидива после очередного курса терапии приводит к частым госпитализациям и повторным курсам лечения, которые оказывают отрицательное влияние на качество жизни ребенка и сопровождаются большими финансовыми затратами. В связи с затруднением выбора оптимального лечения в настоящее время продолжаются исследования эффективности различных методов терапии. Параллельно с изучением эффективности основных видов терапии возникает необходимость проведения фармакоэкономического анализа лечения хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей.
Цель исследования:
Обосновать алгоритм лечения рецидивов хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей с учетом клинико-гематологической эффективности консервативных (преднизолона, внутривенного иммуноглобулина, интерферон альфа-2Ь) и оперативного методов лечения и фармакоэконо-мического анализа.
Задачи исследования.
-
Оценить результаты применения преднизолона, внутривенного иммуноглобулина, и интерферона альфа-2Ь при лечении хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей.
-
Определить эффективность спленэктомии в лечении хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей.
-
Провести сравнительный анализ результатов применения консервативных и оперативного методов лечения детей с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой.
-
На основании использования фармакоэкономических методов определить прямые затраты на лечение детей с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой и затратную эффективность для выбранных схем лечения.
Научная новизна работы.
Проанализирована эффективность консервативных и оперативного (спле-нэктомия) методов лечения у репрезентативной группы детей с хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой. Выявлено, что применение консервативных методов лечения (преднизолона, внутривенного иммуноглобулина, интерферона альфа-2Ь) позволяет получить ремиссию у 59-67% больных, без статистически достоверных отличий.
Подтверждено, что включение спленэктомии в комплекс лечения хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры приводит к клинико-гематологической ремиссии у 89% детей.
При катамнестическом наблюдении детей с помощью аналитической программы Kaplan-Meir, вычислена вероятность сохранения ремиссии при применении консервативных и оперативного методов терапии.
Впервые проведен расчет стоимости прямых медицинских затрат при лечении больных хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпурой и фармакоэкономический анализ с расчетом коэффициента «затраты-эффективность». При анализе схем лечения с использованием преднизолона, внутривенного иммуноглобулина, интерферона альфа-2Ь и спленэктомии, показано, что наиболее экономически оправданными формами терапии хронической тромбоцитопенической пурпуры являются применение преднизолона и проведение операции спленэктомии.
Практическая значимость работы
Подтверждена высокая эффективность операции спленэктомии по сравнению с консервативными методами лечения хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей. При выполнении сравнительного фармакоэкономического анализа современных методов терапии хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей типа «затраты-эффективность» показана экономическая целесообразность применения преднизолона в дозе 2 мг/кг/сут в течение 3-х недель с постепенной отменой и спленэктомии.
Проведенная работа позволила нам обосновать алгоритм лечения хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей: 3-х недельный курс преднизолона с постепенной отменой; при сохранении выраженного геморрагического синдрома использование внутривенного иммуноглобулина; при отсутствии эффекта в качестве альтернативного метода можно рекомендо-
вать применение интерферона альфа-2Ь; проведение спленэкгомии при отсутствии эффекта от консервативной терапии.
Результаты фармакоэкономического исследования совместно с данными об эффективности и длительности достигнутой ремиссии целесообразно учитывать при выборе метода терапии обострений хронической идиопатической тромбоцитопенической пурпуры у детей.
Материалы диссертации доложены на международной научной конференции «Дифференциальная диагностика лизосомных болезней накопления» г. Челябинск, Март 2001г.
Структура и объем диссертации.